🧬Одна из крупнейших биотех-сделок 2025 года в РФ: стартап по генной терапии ВИЧ привлек >100 млн рублей
Стартап AGCT из Санкт-Петербурга, основанный учеными ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова и резидент инновационного центра «Сколково», объявил о привлечении более 100 млн рублей от Фонда генетических инноваций на разработку генно-клеточной терапии, нацеленной на полное излечение ВИЧ-инфекции.
AGCT создает терапию на основе редактирования CCR5 в собственных стволовых клетках пациента. Клетки модифицируют нуклеазами TALEN, затем возвращают пациенту после трансплантации.
TALEN — это искусственные нуклеазы для точного редактирования ДНК, созданные на основе ДНК-связывающих доменов TAL-эффекторов бактерии Xanthomonas, соединенных с ферментом FokI, который разрезает ДНК. Каждая TALEN-пара узнает заданную последовательность и делает разрез в строго определенном месте генома; дальше клетка сама «чинит» разрыв, что позволяет либо выключить выбранный ген, либо изменить его. TALEN считают одним из наиболее точных и надежных инструментов генного редактирования, альтернативой CRISPR с более низким риском off-target эффектов.
🌟 Предполагается, что из этих клеток сформируется новая иммунная система, устойчиво невосприимчивая к ВИЧ. Концепция опирается на феномен «берлинского пациента» (а также за ним «лондонского» и «дюссельдорфского» пациентов), в 2008 году полностью избавившегося от вируса после трансплантации костного мозга от донора с гомозиготной мутацией CCR5Δ32. В проекте AGCT вместо донорского костного мозга планируют использовать аутологичные, генетически измененные клетки, что теоретически делает подход более безопасным и масштабируемым.
По словам Марии Поповой, сооснователя компании и врача-гематолога НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой, острая потребность в новых решениях особенно заметна у пациентов с ВИЧ-ассоциированными лимфомами и резистентностью к стандартной терапии. Цель проекта — показать, что редактирование собственных стволовых клеток может воспроизвести эффект, до сих пор наблюдавшийся только у единичных пациентов в мире, и сделать излечение от ВИЧ не исключением, а реальной опцией.
🧪 Доклинические исследования показали высокую эффективность и специфичность редактирования с использованием TALEN. Компания сообщает, что это подтверждает приемлемый профиль безопасности подхода. Разработка защищена международными патентами и прошла независимую научную экспертизу. Ранее в AGCT уже инвестировали фонд RBV Capital и фармацевтическая компания «Р-Фарм».
Фонд генетических инноваций направит более 100 млн рублей на несколько этапов: завершение валидации производственного процесса, дополнительную защиту интеллектуальной собственности, выпуск пилотных серий клеточного продукта, получение разрешений Минздрава РФ и начало терапии первых пациентов. Важным условием реализации проекта называется тесная интеграция с университетской клиникой и научной базой ПСПбГМУ. Юридическим сопровождением деятельности стартапа будет заниматься ССП-Консалт.
По данным UNAIDS, в мире с ВИЧ живут около 40 млн человек, при этом зарегистрированной терапии, официально обеспечивающей полное избавление от инфекции, пока нет. Россия входит в число стран с наиболее высокими темпами распространения ВИЧ. Если AGCT удастся подтвердить эффективность и безопасность своей платформы, проект может стать одним из наиболее значимых отечественных медицинских прорывов десятилетия.
🏥 Основной канал
💊Sons of Medicine
🤖 iqdoc
#биотех #ВИЧ #генная_терапия #вирусология #TALEN #генетика #иммунология
🔗 Источник: Фонд Генетических Инноваций
https://t.me/medach/4640